In questo Key trials vengono discussi i dati derivati dallo studio MORPHO, che ha valutato gli effetti del farmaco gilteritinib rispetto al placebo nel trattamento di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione di FLT3-ITD in fase di mantenimento post-trapianto.
CPX-351 è un farmaco di nuova concezione che sfrutta l’incapsulamento liposomiale per mantenere un rapporto molare ottimale fisso di 1:5 tra daunorubicina e citarabina, in modo da massimizzare l’efficacia e consentire una captazione più selettiva possibile a livello midollare.
La tirosin-chinasi di Bruton (BTK) è una componente essenziale di molteplici vie di segnalazione che regolano la proliferazione, la sopravvivenza e le funzioni delle cellule B e mieloidi, rendendola un bersaglio terapeutico promettente per varie neoplasie delle cellule B, in particolare per la leucemia linfatica cronica (CLL) , il linfoma mantellare (MCL) e la macroglobulinemia di Waldenström e inaugurando per queste patologie una nuova era basata sulla terapia bersaglio chemo-free e personalizzata.